個性化醫療 - 基因組驅動臨床試驗設計

個性化醫療中的基於基因組的臨床試驗設計方法，將基因資訊整合到治療策略中，從而為個體患者或特定患者群體量身定製治療方案，並確定對患者最有效的治療方法。

基於基因組的臨床試驗設計的型別

基於基因組的臨床試驗設計具有不同型別，並具有不同的專業領域。

• 籃式試驗 (Basket Trials): 這些試驗基於特定的基因突變或生物標誌物，針對不同型別的腫瘤或疾病測試一種治療方法。
• 傘式試驗 (Umbrella Trials): 這些試驗針對一種疾病或一種型別的腫瘤測試幾種治療方法，重點關注不同的基因改變或標誌物。
• 平臺試驗 (Platform Trials): 這些試驗使用一個主要方案來測試針對不同疾病或腫瘤型別的幾種治療方法，重點關注各種基因改變或標誌物。
• N-of-1 試驗: 這些試驗根據每位患者的特定遺傳特徵或標誌物制定個性化治療方案。

基於基因組的臨床試驗設計的益處

基於基因組的臨床試驗是一種方法，它允許根據患者的基因資訊有效地定製治療方案，並具有以下益處。

• 提高效率和有效性: 基於基因組的臨床試驗設計可以找到對正在測試的藥物反應不佳或存在風險的患者群體。這有助於建立更專注和有效的治療方案。
• 加快藥物研發: 利用基因檢測，這些試驗可以透過為特定患者群體找到最佳治療方法來加快藥物研發過程。
• 減少患者數量: 基於基因組的臨床試驗設計可以減少試驗所需的患者數量，從而更容易研究罕見疾病或病症。
• 對遺傳機制的寶貴見解: 這些試驗可以提供有關疾病遺傳原因的重要資訊，從而有助於建立更專注和有效的治療方法。

基於基因組的臨床試驗的侷限性

基於基因組的臨床試驗雖然有很多益處，但也面臨一些需要解決的侷限性。

• 複雜性: 基於基因組的臨床試驗設計可能非常複雜，需要大量資源和專業知識。
• 資料管理: 處理和理解大量的基因資訊可能很困難。
• 監管框架: 需要明確的規則和指南來幫助建立和使用基於基因組的臨床試驗設計。

基於基因組的臨床試驗設計示例

以下是基於基因組的臨床試驗的真實案例。

• NCI-MATCH 試驗: 一項 II 期研究，使用基因檢測將患者與正確的治療方法聯絡起來。
• TAPUR 研究: 一項臨床試驗，測試經 FDA 批准的靶向治療在接受過其他治療的晚期癌症患者中的療效及其副作用。
• I-PREDICT 研究: 一項臨床試驗，測試使用多種療法組合的個性化治療方案，用於治療對其他治療沒有反應的不同型別腫瘤的患者。